С помощью генной терапии ученые остановили мышечную дистрофию

0

Генетики из США с помощью универсального генетического редактора CRISPR/Cas9 излечили взрослую мышь от тяжелой генетической болезни — мускульной дистрофии Дюшена, сообщает издание Science.

С помощью генной терапии ученые остановили мышечную дистрофию

Успешно проведенная процедура позволяет ученым создать лекарство от этого тяжелого заболевания. По словам Чарльза Герсбаха из университета Дьюка в Дареме, «дискуссии вокруг CRISPR и эмбрионов совершенно правильно вызвали опасения по поводу этических последствий таких экспериментов. Но с другой стороны, использование CRISPR для исправления генетических ошибок в тканях тела пациента не является предметом таких споров. Исследования, подобные нашему, показывают, что это можно сделать».

Герсбах и его коллеги рассказали о первом успешном опыте применения CRISPR/Cas9 и особых ретровирусных генных терапий для лечения врожденной дистрофии мускулов, вызванной повреждением в гене, отвечающей за синтез белка дистрофина. Ученые научились контролировать гены силой мысли. Этот белок отвечает за прикрепление мускульных волокон к соединительной ткани, защищает их от перегрузки и управляет ростом мышц во время формирования зародыша и после рождения ребенка.

В среднем один раз на 3600 новорожденных мальчиков, ген, отвечающий за сборку молекул дистрофина, повреждается, и у ребенка развивается тяжелая форма мускульной дистрофии, которая может привести к смерти. Ген дистрофина, как объясняют ученые, состоит из 79 отдельных блоков-экзонов, мутации в одном из которых автоматически приводят к полному выходу белка из строя. Герсбах и его коллеги несколько лет назад научились заменять эти экзоны при помощи системы CRISPR/Cas, экспериментируя на клетках в пробирке, однако до сих пор им не удавалось создать системы, которая помогала бы доставлять «редактор ДНК» в клетки мускулов в живом организме.

Теперь же ученые смогли добиться успеха, используя модифицированный аденовирус, «боевая часть» которого была заменена на систему CRISPR/Cas и «негативы» заменяемых ей генов. По словам ученых, после удаления неправильного участка мускулы начали производить дистрофин и укрепляться, причем это происходило не только в ноге, но и в сердце и в других частях тела мышей.

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Ваш электронный адрес не будет опубликован.